小儿再生障碍性贫血该怎么去治疗

儿童再生障碍性贫血是一种严重的疾病，对儿童健康构成重大威胁。家长必须高度重视，并在疾病早期及时进行治疗，以避免并发症的发生。

对于儿童再生障碍性贫血的治疗方法，主要包括支持疗法和针对急性再障（重型再障）的治疗。

一、支持疗法

为了防止创伤引起的出血，应适当进行户外活动，并注意避免感染。对于无明显感染的患者，不应滥用抗生素，以免引发菌群紊乱和真菌感染。对于已经感染的患者，应进行血液培养和病变部位的相关检查，以便使用相应的抗生素。在治疗过程中，应尽量减少输血，因为多次输血可能会导致患者对红细胞亚型、白细胞和血小板产生过敏反应，并引发严重反应。当贫血严重时，应输注浓缩的红细胞或血小板。

二、急性再障（重型再障）的治疗

1. 消除病因：需要消除可能导致损伤的病因，如药物、化学物质、物理因素或感染等。

2. 感染防治：急性再障预后危险，死亡率高达80%，其中严重感染是主要原因之一。积极预防和治疗感染是降低死亡率的关键。患者应隔离保护，注射新鲜血浆、人血丙球蛋白或白细胞悬液以增加抵抗力。一旦发生感染，应立即使用强有效的抗生素。

3. 预防出血：颅内出血或其他器官严重出血是该病死亡的另一个重要原因。当血小板计数下降到一定程度时，应积极输注足够的血小板或新鲜全血，以预防出血。

4. 纠正贫血：当贫血严重时，应尽快输血，但输血速度宜缓慢，以防心功能衰竭。

5. 免疫抑制药治疗：常用的药物包括抗淋巴细胞球蛋白(ALG)、抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、环孢素(CSA)、大剂量甲泼尼龙以及抗T单克隆抗体等。这些药物的使用方法和注意事项应根据具体情况进行调整。

对于大剂量人血丙种球蛋白，每次1g/kg的剂量，通过静脉点滴的方式给药，每四周一次，对于反应良好的患者，连续使用6次也是可行的。重型再障的有效率可达80%，而且不良反应相对较少。尽管疗效反应时间因人而异，但约有30%的患者在三个月后可见疗效，70%则在六个月后见效。仍有25%的病例对治疗无反应。联合其他免疫抑制药治疗可提高疗效50％至70％。

对于慢性再障的治疗，其发病机制主要是造血微循环缺陷，部分可能发展为重型再障（SAA-Ⅱ类型），与免疫障碍导致的造血功能抑制有关。与急性再障主要使用免疫抑制药不同，慢性再障的治疗主要是基于雄激素的综合治疗。

雄激素治疗时间长，需要持续使用2至4个月才能进行评估，有时甚至需要6个月才能看到疗效。病情缓解后，仍需继续服药3至6个月，维持1至2年。对于儿童和轻度至中度贫血的患者，疗效较好。例如，丙酸睾酮（testosterone propionate）每天1至2mg/(kgd)，进行肌肉注射，治疗需持续3至6个月，有效率约为50至65％。其他如羟甲雄酮和大力补等雄激素，虽男性化副作用较轻，无体液潴留，但疗效稍差，且对肝脏有副作用，甚至可能引发肝细胞瘤。雄激素还能加速成熟，影响体长生长。

改善造血微环境药物包括神经刺激剂和血管扩张药物。它们可能通过刺激神经、扩张血管，改善造血微循环，刺激残留造血细胞的增殖。这些药物的不良反应和疗效各不相同，例如硝酸士宁、一叶河碱、山莨菪碱等，其疗效和安全性需要进一步验证。

促进造血功能的细胞因子如莫拉司亭（重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子）和非格司亭（粒细胞集落刺激因子），每天5至10μg/kg，可刺激造血干细胞增加外周血的血细胞数。其与IL-3联合应用的效果以及疗效的肯定性尚待进一步验证。

还有免疫增强调节药、糖皮质激素和肾上腺皮质激素等治疗方法。其中左旋咪唑、胸腺素等可增强免疫力；大剂量甲基强地松龙、抗胸腺球蛋白或抗淋巴球蛋白等方法在一些重症再障病例中取得了可喜的结果。糖皮质激素可减少出血倾向，但大剂量使用可能导致免疫抑制和感染风险增加。

对于再障的治疗，需要根据患者的具体情况选择合适的治疗方法，同时密切关注不良反应和疗效的评估。环胞霉素A在近年来被报道为重型难治性再障的新治疗方法，单独使用或与ATG合用均显示出一定的疗效。其副作用亦不容忽视，尤其是对肾功能的损害，仍需进一步观察与研究。

对于儿童重度再生障碍性贫血，异基因移植展现出显著的治疗效果，长期缓解的比例高达50％～80％。但由于来源等问题尚未完全解决，这一治疗方法在中国应用较少。幸运的是，脐血和胎盘血干细胞移植技术的发展，为这一领域带来了新的希望。

异基因造血干细胞移植适用于重型再生障碍性贫血的早期治疗，早期移植的存活率较高。最佳的情况是使用HLA同胞兄弟/姐妹或非亲缘相关供应商的完全匹配。只要孩子们没有严重的器官功能障碍或难治性感染，应尽快在确诊后的2～3个月内进行移植。异基因移植的治愈率相当可观，输血者的治愈率达到70％，而未输血者的治愈率更高达85％。

对于再生障碍性贫血的预后，年轻患者，无出血感染等疾病，中性粒细胞和血小板数达到一定标准，增生的预后较好。急性再生障碍的预后较差，如未得到有效治疗，大多数患者会在一年内甚至更短的时间内离世。慢性再生障碍的患者治疗后可长期存活，约三分之一的患者能够治愈或缓解。

关于再生障碍性贫血的疗效标准，主要包括基本治愈、缓解、明显进展和无效四种。基本治愈意味着贫血、出血症状消失，血象指标达到特定标准，并在2年以上无复发。缓解则指贫血和出血症状消失，血象指标有所改善，病情在随访中保持稳定。明显进展则表示贫血、出血症状明显改善，血象指标有所上升并保持一定时期不下降。无效则指治疗后症状和血象无明显改善。

了解以上治疗方法及预后情况，无疑有助于家长们对再生障碍性贫血有更深的认识，消除心理负担，以积极的心态带小孩就诊。愿所有小孩都能早日康复，身体健康！