阵发性睡眠性血红蛋白尿该如何治疗？

是一种获得性红细胞膜缺陷引起的慢性。其特点为常在睡眠后解酱油色或葡萄酒色尿。可伴全血细胞减少、和血栓形成。治疗主要为对症及支持治疗，防治并发症。治疗方法有免疫抑制剂治疗、减轻溶血发作、治疗以及基因治疗等。具体治疗方法如下：

1、根治本病在于重建正常造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞

目前认为骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种良性的克隆性疾病，部分患者还有可能自愈，而骨髓移植带有一定风险，因此，对于阵发性睡眠性血红蛋白尿患者是否进行骨髓移植，需考虑多方面因素才能作出决定。随着骨髓移植技术的不断成熟，希望能成为一种安全、有效并为多数人能接受的治疗。

2、免疫抑制剂治疗

根据国外和国内经验，单独或联合应用抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、A等免疫抑制剂治疗，对伴有骨髓增生不良的患者可有一定疗效，对以溶血为主的阵发性睡眠性血红蛋白尿则效或效果较差。然而，根据双重发病机制的设想，前述免疫抑制剂的应用还是合理的。

3、减轻溶血发作的方法

平时应注意避免易引起溶血发作的诱因如感冒、某些药物等。针对已经发生的溶血最常用的治疗是用肾上腺皮质激素，以减少或减轻正在发生的血红蛋白尿。开始时可用30～40mg，发作停止后剂量减半，然后逐渐继续减量直至最小用量。许多患者无需维持量，若用泼尼松做维持治疗，应用最小量。另外常用的还有素E，300mg/d，分3次服，但效果并不肯定。

4、贫血的治疗

针对骨髓增生不良可试用（康力隆）、（丙酸睾丸酮）、达那唑等。若有缺铁的实验室证据可给小量铁剂（普通剂量的1/5～1/10，用量大可诱发血红蛋白尿）。缺乏叶酸者应予补充。严重或发展较快的贫血可输红细胞或经生理盐水洗涤的红细胞，以免诱发血红蛋白尿的发作。

5、基因治疗

用反转录病毒载体将编码一种跨膜CD59的基因转入阵发性睡眠性血红蛋白尿病态细胞，结果跨膜CD59得以表达，可代替所缺的需GPI连接在膜上的CD59，使细胞减轻对补体的敏感性。

6、并发症的处理

感染、血管栓塞、急性肾功能衰竭等均应给于相应的处理。