罕见病药物唯铭赞将退出中国

罕见病药物的生存之路“唯铭赞”进退中国市场背后的故事

一、退市时间与原因介绍

近日，百傲万里制药作出了一个重要决定不再为“唯铭赞”在中国的进口药品注册证（IDL）续期。据悉，这一注册证将在不久的将来到期，确切时间为XXXX年XX月。这也意味着从XX月起，国内患者将无法再通过正规渠道获取这一药物。背后的原因究竟是什么呢？

经济因素浮出水面：自从“唯铭赞”于XXXX年进入中国市场以来，其市场表现一直不尽如人意。据统计，仅有XX名患者长期使用该药物，市场收益远远未达到预期水平。药品再注册需要投入大量的药检流程和德国生产资源的调拨，企业面临的成本压力愈发加重。药品定价过高也是一个不容忽视的因素。单支价格高达XX元，患者年治疗费用更是可达数百万元，这使得大多数患者无力承担。医保未覆盖，无疑加剧了这一困境。

二、退市影响广泛

退市决定的背后，隐藏着诸多弱势群体的无奈和困境。特别是黏多糖贮积症IVA型的患者群体，他们将面临“无药可用”的尴尬局面。以患者小希为例，从XXXX年XX月后，她将无法继续通过赠药或自费方式获得“唯铭赞”，这无疑给她和她的家庭带来了巨大的打击。未经治疗，这一病症可能导致患者在XX岁左右全瘫，XX岁左右甚至面临生命的威胁。

三、后续应对措施

面对这一困境，多方都在积极寻求解决方案。“港澳药械通”政策在这一背景下应运而生。XXXX年XX月，“唯铭赞”成功通过这一政策在广州医科大学附属妇女儿童医疗中心落地，并成功为一名年仅XX岁的患儿用药。部分医疗机构也在积极利用政策通道，为患者提供持续用药的支持。

四、争议与反思

“唯铭赞”的退市只是冰山一角。近年来，数十款进口原研药相继退出中国市场，其中不乏涉及罕见病领域的药物。这暴露出市场回报率低与患者支付能力有限的矛盾。医保谈判的争议也一直是行业内热议的话题。“唯铭赞”曾进入XXXX年医保谈判预选名单，但最终未能成功纳入，这也限制了其在地方医保的覆盖范围。

“唯铭赞”的进退不仅反映了罕见病药物在中国市场的商业化困境，也凸显了政策、市场与患者的多重博弈。而“港澳药械通”等政策则成为了患者获取药物的新希望，未来的路还很长，需要各方共同努力。