原发性骨髓纤维化治疗前的注意事项
疾病治疗之道：PMF的多元路径探索
谈及PMF，这是一种病程绵长、进展缓慢的疾病。在多数情况下，患者能够长期保持稳定状态，无需治疗。对于特定症状的患者，治疗的必要性便凸显出来。当面临大脾及相关症状、血细胞数目显著波动或骨痛时，治疗便成为患者的必经之路。针对这些状况，我们可以采取以下治疗措施：
1. 雄激素与蛋白质同化激素的巧妙应用：
对于那些血细胞减少的贫血患者，雄激素如司坦唑醇和蛋白质同化激素如达那唑是理想的选择。通过刺激造血祖细胞，这些药物能够促使血细胞生成。长时间的治疗后，约半数的患者能够见到红细胞的增加，少数患者的白细胞和血小板也会有所提升。但需要注意的是，司坦唑醇具有肝毒性，因此肝功能监测成为治疗过程中的重要环节。
2. 糖皮质激素：溶血与出血的救星：
当PMF患者出现溶血或血小板明显减少并伴有出血倾向时，糖皮质激素可一试。若一月内未见效，则需逐渐减量并停药，以避免不良反应。对于有效的患者，减量需缓慢进行，部分需长期使用维持量。但长期使用皮质激素会带来诸多不良反应，需采取相应措施避免。
3. 细胞物：抑制异常增生与促进纤维减少：
针对单个或多个血细胞显著增多的患者，细胞物如羟基脲等能够有效防止造血细胞异常增生。这些药物通过抑制巨核细胞、减少细胞因子来间接抑制成纤维细胞的增殖，从而达到减少纤维化的效果。但需注意的是，长期使用可能会诱发急性白血病，因此提倡短期和间歇应用。对化疗敏感的患者可能出现严重的血细胞减少，使用时应谨慎并定期检查血常规。
4. 抗纤维化药物：抑制胶原合成与促进分解的新途径：
骨化三醇等抗纤维化药物通过不同环节抑制胶原合成或促进胶原分解。这些药物在抑制纤维化的也可能带来高钙血症等不良反应。目前，抗纤维化药物的临床效果仍存在争议，需要长期观察和随机对比研究。
5. 干扰素α：多效治疗的新选择：
干扰素α通过抑制巨核细胞增生和降低TGF-β活性来发挥治疗作用。尽管其临床应用价值正在观察中，但由于其价格昂贵且需要长期使用，目前难以广泛应用。对于晚期患者，干扰素α的治疗效果肯定无效。
6. 放疗：局部症状的暂时缓解：
对于因脾周围炎、巨脾压迫等症状引起的疼痛或并发症，局部放疗可暂时缓解症状。但放疗的平均维持时间较短，且可能加重血细胞减少，因此目前应用较少。
7. 脾切除术：争议中的选择：
脾切除术在PMF治疗中的价值仍存在争议。支持者认为手术可以缓解巨脾症状、消除脾功能亢进引起的血细胞减少等；而反对者则担忧手术后可能出现的一系列并发症和潜在风险。
治疗PMF并非单一路径可达成的任务。每位患者都需要根据具体情况量身定制治疗方案。在这个过程中，与医生充分沟通、理解治疗的潜在风险与收益是至关重要的。尽管手术存在诸多风险及并发症，高达30%，如术后出血、膈下血肿或脓肿、胰尾损伤或并发胰瘘以及门脉残端血栓形成等，且手术死亡率较高，经验丰富的手术者也可能面临高达25%的风险，但严格掌握手术适应证仍能为一部分患者带来益处，尤其是可以改善生活质量。手术的先决条件是确保患者仍存在部分造血组织及其功能。目前公认需要手术治疗的情况包括：巨脾症状明显或反复脾梗死、严重贫血需输血、尤其是难治性溶血性贫血、顽固性血小板减少并伴有明显出血倾向以及明显的门脉高压等。对于高血小板和明显的肝功能异常，特别是低血白蛋白患者则为手术禁忌。
新的化疗药物二氯脱氧腺苷（cladribine，2-cdA）的出现，有效控制了术后肝大血小板增多症的快速发展，提高了脾切除手术的安全性。但手术前必须充分准备血液成分，由经验丰富的外科医生进行手术，并注意避免损伤周围器官、减少出血以确保手术成功。对于因脾、肾静脉吻合或胃底静脉结扎导致的门脉高压患者，也应同时进行分流。
刮除术是一种操作复杂且缺乏充分理论基础的手术，应谨慎对待。而异体移植虽然有一些成功的病例报告，但由于适合移植的病例稀少、供应有限以及移植物抗宿主病的风险较高，难以广泛发展。
对于支持治疗，如顽固性贫血的患者应定期注射压缩红细胞，长期反复输血的患者可能因铁负荷过多而患血色病，应同时进行去铁治疗。红细胞生成素对PMF贫血无效，二磷酸盐制剂可用于顽固性骨痛患者。
至于预后方面，PMF患者的中数生存期因报道不同而有所差异，大部分报道为5年左右，5年生存率可达50%以上。不良预后因素包括诊断时的一般状态差、严重贫血、血小板减少和（或）伴出血倾向、发热或消瘦、病理纤维化期以及染色体核异常等。死因可能包括感染、出血、血栓形成和转化为急性白血病等。
感染性并发症在PMF中更为常见，可加重纤维化，两者相互因果。转化为急性白血病的几率约为10%～25%，但真正转化率较低。大多数转化为急性髓系白血病，极少数转化为急性淋巴细胞白血病。转化为急性白血病后，对抗白血病药物常耐药，治疗反应差，缓解率低，患者多在3～6个月内死亡。还有少数病例因严重贫血死于贫血性心脏病和心力衰竭，也有关于肾脏和肝衰竭的报告。