4岁患儿成靶向药砍价后首例受益者

这一针，牵动着一个家庭，也牵动着很多人的关注。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者来到医院，直击佳树注射“全国首针”全过程。

首针注射

2022年1月1日一大早，小佳树从枣庄市妇幼保健院的病房醒来。一整夜，佳树的爸爸妈妈难以入眠。他们都在等待着清晨的曙光，等待着“第一针”。

 

2017年12月3日，佳树出生。佳树8个月的时候会爬，9个月的时候能走几步路，11个月的时候总想蹲下，“冻住一般”。母亲李秀花便带着孩子到医院检查，经过诊断，佳树被确诊为“脊髓性肌萎缩症”（SMA）。

 

2019年，全球首个SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗药物、渤健公司的诺西那生钠注射液获批在中国上市，也成为了国内第一个治疗SMA的药物。但70万的价格，对于这个家庭来说就是天文数字。“明明知道有药能治这个病，但是离自己很遥远，怎么也够不到。”无药可医，和有药买不起的痛苦相比，后者反而更加重了李秀花的痛苦。

 

到今天，打这一针，佳树等了四年。打针前，佳树对母亲李秀花说：“打完针以后，我就能跑，能飞了。”

 

 

小佳树注射SMA靶向药

 

早上6时，佳树进入儿童重症医学科，医生为他做完一系列检查和准备工作。7时，小佳树终于注射SMA靶向药诺西那生钠注射液。

 

病房外的守候

 

病房外，李秀花夫妻眼巴巴地等待着。

 

 

患者佳树的母亲李秀花

 

李秀花原先在针织厂上班，但是为了照顾佳树，便辞去了工作，专心陪伴孩子做康复训练。这短短的手术时间，是李秀花为数不多与孩子分开的时间。“佳树几乎没有离开过我的视线，我怕孩子在里边哭闹。但是刚刚大夫说，孩子配合得挺好的。”李秀花得知这样的消息后，才逐渐放松一些。

 

枣庄市妇幼保健院PICU主任孙笑茜介绍：“我们首先给患儿进行生命体征的判断，给患者进行腰椎穿刺，并进行了鞘内注射，随后局部按压。”手术后，医护人员需要观测患者生命体征的变化，才能将患者转入普通病房。

 

为了“首针注射”，枣庄市妇幼保健院与国内相关专家进行了6次线上培训交流活动，并且相关专家到医院进行注射各关键环节的指导，以确保注射过程规范化、标准化。

 

李秀花说：“2022年第一天，佳树用上了这个药，感谢这么多人为我们努力。”

 

新的生命旅程

 

手术后，小佳树和医护人员互动，举起小手可爱地点赞、比心。首针注射完成，这也成为佳树新年最特殊的礼物。

 

 

小佳树和医护人员比心

 

上午8时左右，小佳树从儿童重症医学科转入普通病房，接受进一步观察和治疗。推出重症医学科的一瞬间，李秀花喊着佳树，激动溢于言表。

 

2021年12月3日，根据最新公布的2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录。其中，新增罕见病用药7种。至此，最新版国家医保药品目录内药品总数为2860种，于2022年1月1日执行。值得注意的是，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的高价药诺西那生钠注射液，终于成功进入医保。这标志着，天价罕见病药纳入医保实现了零的突破。这给相关病患享受药品价格降到33000元左右的福利，还可以享受到医保的报销分担。

 

枣庄市市中区医疗保障局党组成员、副局长毛帅介绍，国家医保目录执行后，在枣庄市现行的医保政策下，经过“基本医保+大病保险+医疗救助+枣惠保”的多重报销后，脊髓性肌萎缩症的治疗费用从每年几百万元降至几万元。

 

 

小佳树转入普通病房，父母守护在旁

 

在病房里，李秀花夫妻守着孩子。李秀花说：“作为父母，就希望孩子跟正常孩子一样。希望孩子用上药之后，能站起来，和其他孩子一起玩耍，一起上学。”